Одна доза этого препарата стоит 3,2 млн долларов. Но ее достаточно для того, чтобы болезнь начала отступать. Россия – одна из первых стран, где это лекарство стало доступно.
Мышечная дистрофия Дюшенна – тяжелое заболевание, вызванное мутациями в генах или их участках, чаще встречается у мальчиков. Оно приводит к мышечной слабости и потере мышечной ткани, которая со временем усугубляется. Средняя продолжительность жизни пациентов при отсутствии лечения составляет около 27 лет.
Сегодня на средства фонда лечение получают более 400 детей с таким диагнозом, “Элевидис” закупят для тех, кому не подходят другие препараты. Новое лекарство станет доступным для них уже этим летом.