Родители пациентов со спинальной мышечной атрофией (СМА) и врачи встретились с разработчиками воспроизведенного препарата нусинерсен. Специалисты компании ГЕНЕРИУМ ответили на вопросы о его разработке и регистрации, а также об особенностях лечения и перехода на воспроизведенный препарат патогенетической терапии.
Общение прошло в рамках двух встреч. Задать все интересующие вопросы представители пациентского сообщества сначала смогли в онлайн-режиме, также для желающих была организована экскурсия на производство препарата и очная встреча с производителем на территории академгородка фармацевтической компании.
Пациентское сообщество с волнением восприняло новость о том, что в России появился дженерик препарата, показанного для терапии спинальной мышечной атрофии, поэтому вопросов к разработчикам было много.
«Мы с большим пониманием относимся к желанию пациентов и их представителей получать максимальную информацию о препарате, который рекомендован им по жизненным показаниям, — рассказал вице-президент фармкомпании, член-корр. РАН Дмитрий Кудлай. — Компания имеет 15-летний опыт работы с орфанными проектами и осуществляет полный цикл производства лекарственных препаратов в России в соответствие с международным стандартом GMP, присутствует в странах Ближнего Востока, Латинской Америки, Юго-восточной Азии. Данный препарат как представитель перспективного класса антисмысловых олигонуклеотидов является результатом многолетней работы коллектива нашей компании».
Один из главных вопросов, звучащих от пациентского сообщества, — почему не проводились клинические исследования. Производитель пояснил, что для химически воспроизведенного дженерика клинические исследования не являются условием регистрации, и подробно остановился на отличии химически синтезированных препаратов, которым является нусинерсен, от биотехнологических препаратов, которые производятся на живых клетках, а также на отличиях в регистрации таких препаратов.
Воспроизведенный препарат, представляющий собой химически синтезированный раствор для интратекального введения, прошел регистрацию в соответствии с требованиями ЕАЭС, применяемыми в России.[1,2] При этом требования ЕАЭС полностью повторяют требования FDA — самого строгого и авторитетного органа регулирования и надзора в области безопасности лекарств США.
Представители компании, принимавшие участие в разработке и регистрации, рассказали о том, что в данном случае химически синтезированный продукт освобождается от клинических исследований законодательно, что обусловлено его абсолютной идентичностью оригинальному препарату:
«В составе регистрационного досье воспроизведенного препарата есть пункт „Подтверждение структуры“, где приведены полученные в ходе разработки данные с приборов о полной идентичности химических и физических свойств воспроизведенного препарата и препарата сравнения. Никаких отклонений в данных не было выявлено», — пояснили в компании.
Представители службы фармаконадзора компании разъяснили, как следует сообщать о нежелательных реакциях в случае их возникновения, а также заверили, что ни один случай нежелательной реакции не остается без внимания производителя и контролирующих органов. Был также дан ответ на вопрос о пострегистрационном наблюдательном исследовании:
«Наблюдение за пациентами в реальной клинической практике нужно не только для того, чтобы оценить эффективность препарата, но и чтобы собрать информацию о безопасности. Врач, регулярно наблюдающий пациента, будет вносить в карту даже малейшие жалобы. Компания добровольно организует пострегистрационное наблюдательное исследование, чтобы сбор информации о нежелательных явлениях был максимально полным, помимо поступающих через систему сбора информации о нежелательных реакциях, регулируемую Ростравнадзором. Участие в пострегистрационном наблюдательном исследовании для пациентов — добровольное».
После встречи со специалистами пациенты смогли посетить R&D-центр компании, увидеть лаборатории, в которых шла разработка препарата, оборудование, используемое при химическом синтезе нусинерсена, современные хроматографы, применяемые для его очистки, и другой инструментарий.
Обе встречи состоялись под председательством главного внештатного детского специалиста невролога Минздрава Московской области, к.м.н. Олега Лапочкина, который также участвовал в беседе, представляя интересы пациентов: задавал вопросы представителям фармкомпании и пояснял пациентам сложные моменты, касающиеся разработки, принципов действия препарата, его состава и т.д.
«Терапия нервно-мышечных заболеваний с каждым годом совершенствуется, внедряются новые технологии, появляются эффективные препараты. Как врач я убежден, что пациенты должны обладать исчерпывающей информацией, мы обязательно будем контролировать ход лечения пациентов воспроизведенным препаратом нусинерсен. В целом, я положительно отношусь к новости, что в нашей стране появился собственный нусинерсен, — это большое событие для всего сообщества врачей, пациентов и их родителей. Уверен, что переход на воспроизведенный лекарственный препарат будет осуществлен с учетом всех клинических и организационных вопросов», — сказал Олег Лапочкин.
Взрослые пациенты в Московской области уже начали получать терапию российским дженериком. Введение препарата нескольким пациентам прошло в стандартном режиме без осложнений, пациенты чувствуют себя хорошо, — отмечено в сообщении Фонда «Семьи СМА».
Олег Лапочкин отметил, что будет лично мониторировать ход лечения дженериком нусинерсена и информировать родителей пациентов о результатах.
Воспроизведенный препарат нусинерсен предназначен для лечения всех типов проксимальной СМА у пациентов любого возраста. Нусинерсен увеличивает выработку белка выживаемости мотонейронов, препятствуя прогрессированию заболевания и способствуя стабилизации состояния и/или улучшению двигательной функции.
Ссылки на источники:
1. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 85 (ред. от 15.02.2023) «Об утверждении Правил проведения исследований биоэквивалентности лекарственных препаратов в рамках Евразийского экономического союза»
2. Решение Совета Евразийской экономической комиссии от 03.11.2016 N 78 (ред. от 20.10.2023) «О Правилах регистрации и экспертизы лекарственных средств для медицинского применения»
<!–Расположение: –>
Фонд «АиФ. Доброе сердце» помогает детям и взрослым с тяжелыми и редкими заболеваниями. Мы оказываем медицинскую, юридическую и психологическую поддержку подопечным из самых отдаленных регионов. Поддерживая фонд — вы помогаете не только им, но и их семьям!