Препарат революционный, предназначен для генной терапии гемофилии В, причем для достижения лечебного эффекта достаточно однократного введения лекарства.
На сегодняшний день в клиническом исследовании принимает участие десять пациентов. По результатам доклинических исследований были определены три дозы: минимальная, промежуточная и максимальная. Включение пациентов в исследование проводилось постепенно после оценки полученных промежуточных результатов наблюдения. В рамках исследования закрыт набор участников для применения минимальной и промежуточной дозы, включены трое участников для введения выбранной максимальной дозы. Также исследуется вариант применения препарата с сопутствующей терапией: часть пациентов получает глюкокортикоиды для оценки возможного дополнения генотерапевтического лечения.
“В исследовании принимают участие пациенты с тяжелой формой гемофилии В. Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у участников после введения препарата увеличивается активность фактора IX (особый белок, который играет важную роль в регуляции процесса свертывания крови, – прим. “РГ”) вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных пациентов”, – рассказала заместитель гендиректора по клинической разработке и исследованиям биотехнологической компании Biocad Юлия Линькова.
Компания продолжает набор в клиническое исследование.